?中國FCS 3期臨床試驗達到主要終點和全部關鍵次要終點

?VSA001在第10個月甘油三酯中位數降幅高達89%，APOC3中位數降幅高達93%，與安慰劑組相比具有統計學差異

?VSA001具有良好的安全性

維亞臻生物技術（蘇州）有限公司（"維亞臻"）宣布，由維亞臻開展的針對中國家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者的3期臨床試驗（CTR20231418/NCT05902598）獲得積極頂線數據，成功達到主要療效終點和所有關鍵次要終點。

維亞臻首席執行官鄒曉明博士表示："FCS是一種嚴重危及患者健康和生命的疾病，在中國尚未有針對該適應癥的獲批藥物。我們很高興看到VSA001注射液作為維亞臻首個進入3期臨床試驗的siRNA藥物，在針對中國FCS患者的3期臨床試驗中獲得積極結果，展現出顯著的療效和良好的安全性，并與海外已完成的FCS 3期試驗結果高度相似。我們向參與此次研究的患者、護理人員、研究人員和團隊表示誠摯的謝意，并將繼續推動VSA001在中國的研發注冊及商業化進程，讓中國FCS和高甘油三酯血癥患者早日從該藥物獲益。"

本試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的3期臨床試驗，共37名FCS患者隨機接受每3個月一次，持續12個月的VSA001 25 mg、50 mg或安慰劑皮下注射治療，旨在中國FCS成人患者中評估VSA001的有效性和安全性。

該研究的主要終點為與安慰劑組相比，第10個月的空腹血清甘油三酯水平相較于基線的中位變化百分比。第10個月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達到86%和89%。第12個月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達到72%和79%。

在VSA001 25mg 治療組中，90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平在第10個月降至500 mg/dL以下。第10個月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者血清載脂蛋白C3（APOC3）中位值相較于基線降低幅度分別達到93%和92%。

除了成功達到研究主要終點外，VSA001還達到所有關鍵次要研究終點，包括第10個月和第12個月血清空腹甘油三酯相較于基線變化百分比，以及第10個月和第12個月APOC3水平相較于基線變化百分比。

VSA001在FCS患者中表現出良好的安全性。經歷治療相關不良事件（TEAEs）的患者例數在VSA001治療組及安慰劑組之間相似，而在VSA001治療組中，嚴重不良事件的發生率低于安慰劑組。

關于家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）

家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）是一種嚴重且罕見的疾病，通常由多種單基因突變引起。FCS導致甘油三酯（TG）水平極度升高，通常超過880 mg/dL，可能導致多種嚴重的體征和癥狀，包括急性和潛在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認知障礙。目前，針對FCS的治療選擇有限，難以滿足患者的醫療需求。

關于VSA001 （Plozasiran）

VSA001 （Plozasiran），之前也稱為ARO-APOC3，是一種同類首創的RNA干擾（RNAi）治療藥物，旨在減少載脂蛋白C-III（APOC3）的產生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關鍵調節因子。APOC3通過抑制脂蛋白脂酶對TRLs的分解以及肝臟中肝臟受體對TRLs殘余物的攝取，導致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通過降低APOC3水平，從而減少甘油三酯并將脂質調節到正常水平。

在多項臨床研究中，VSA001已在家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）、嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）和混合性高脂血癥患者中顯示出甘油三酯和多種致動脈粥樣硬化脂蛋白的減少。到目前為止，VSA001總體耐受性良好，報道的治療相關不良事件通常與研究人群的合并癥和基礎疾病相關。在臨床研究和研究人群中，擬申請上市的25 mg劑量組的最常見治療相關不良事件包括COVID-19、上呼吸道感染、頭痛、2型糖尿病和腹痛。

VSA001正在開展SUMMIT臨床計劃中的一系列研究，包括針對FCS患者的PALISADE 3期研究、針對SHTG患者的SHASTA研究，以及針對混合性高脂血癥患者的MUIR和CAPITAN研究。

VSA001已在FCS適應癥獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法、孤兒藥和快速通道認定，歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認定，以及中國國家藥品監督管理局（NMPA）的突破性療法、優先審評認定。目前plozasiran尚未批準用于治療任何疾病。

關于維亞臻

維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司。公司成立于2022年，與國際領先的小核酸藥物企業Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長期戰略合作關系。目前公司產品管線擁有四款在同類競品中處于領先位置、針對心血管代謝及自身免疫疾病領域的臨床階段小核酸藥物，旨在打造從研發、生產和商業化的整合式小核酸藥物技術平臺。

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